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药事日报272期 | 阿斯利康5亿美元收购新锐 首款!FDA批准儿童肝脏疾病创新疗法

时间:2021/10/09来源:医药之梯阅读:202

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本期内容速览

 超2.92亿美元引进!先声药业PI3K***申报临床

● 开发靶向RNA的小分子疗法,新锐获8000万美元助力

 囊获潜在“first-in-class”疗法,阿斯利康5亿美元收购新锐

● 辉瑞20价肺炎球菌结合疫苗3期临床结果积极

 4亿美元助力基因疗法开发 Amicus宣布成立新公司

● 首款!FDA批准儿童肝脏疾病创新疗法


01

超2.92亿美元引进!先声药业PI3K***申报临床

9月29日,先声药业引进自KaziaTherapeutics公司的PI3K/mTOR通路***Paxalisib首次在国内申报临床。

Paxalisib最早由罗氏基因泰克(Genetech)研发,研发代号为GDC-0084。2016年11月,罗氏以500万美元预付款+后续潜在里程碑款项将这款产品转让给Novagen公司(Kazia前身),当时该药已完成I期临床,即将进入II期。Paxalisib是一款具有高效血脑屏障穿透性的PI3K/Akt/mTOR通路***,目前正在开展全球II/III期的GBMAGILE胶质母细胞瘤平台临床试验,今年1月这项临床试验已完成首例入组,将作为主要区域的注册基础。

来源:Insight数据


02

开发靶向RNA的小分子疗法,新锐获8000万美元助力

2021-12-06,Expansion Therapeutics宣布完成8000万美元的B轮融资。获得资金将用于推进靶向RNA的小分子药物平台(SMiRNA),以发现治疗强直性肌营养不良1型(DM1)、肌萎缩侧索硬化(ALS)、额颞叶痴呆(FTD)和多种tau蛋白病(tauopathies)的候选药物。

Expansion Therapeutics是一家药物开发公司,致力于开发小分子药物在RNA介导的疾病中的巨大潜力。  该公司的科学创始人开发的一种核糖核酸酶靶向嵌合体(RIBOTAC)技术,可以实现对特定RNA的靶向降解。

来源:药明康德


03

囊获潜在“first-in-class”疗法,阿斯利康5亿美元收购新锐

2021-12-06,阿斯利康(AstraZeneca)宣布,旗下Alexion已收购Caelum Biosciences,并获得处于3期临床开发阶段的在研疗法CAEL-101。CAEL-101是一种潜在“first-in-class”纤维反应性单克隆抗体,用于治疗轻链(AL)淀粉样变性。

2019年,Caelum和Alexion首次达成合作,以推进CAEL-101的开发。预计于2021-12-06完成收购后,Alexion将向Caelum支付约1.5亿美元,并可能支付高达3.5亿美元的**和商业里程碑付款。

来源:企业公告


04

辉瑞20价肺炎球菌结合疫苗3期临床结果积极

2021-12-06,辉瑞公司(Pfizer)宣布,20价肺炎球菌结合疫苗Prevnar 20的一项3期临床试验获得积极顶线结果。

该研究评估了Prevnar 20与季节性流感疫苗同时接种时,在65岁以上成人中的安全性和免疫原性。试验结果表明,Prevnar 20与季节性流感疫苗同时接种时对所有20种血清型激发的免疫应答,与两种疫苗间隔1月单独接种激发的免疫应答相比,达到非劣性标准。此外,同时接种时,Prevnar 20的安全性特征也与每种疫苗单独接种时相似。

来源:辉瑞公司


05

4亿美元助力基因疗法开发,Amicus宣布成立新公司

2021-12-06,致力于研发罕见病创新疗法的Amicus Therapeutics宣布,将推出新一代基因疗法公司Caritas Therapeutics,以解决罕见病患者的医疗需求。根据协议,Amicus基因疗法业务将与SPAC公司ARYA Sciences合并,构成上市公司Caritas Therapeutics,并预计获得4亿美元的起始投资。

Amicus公司是一家致力于研发罕见病创新疗法的生物医药公司。目前的基因疗法管线包括治疗法布里病(Fabry disease)、Batten病(CLN6,CLN3,和CLN8,Batten disease)、庞贝病(Pompe Disease)等罕见病的多个研发项目。该公司研发的migalastat已获得美国FDA的批准,用于治疗法布里病。

来源:药明康德


06

首款!FDA批准儿童肝脏疾病创新疗法

Mirum Pharmaceuticals公司今日宣布,美国FDA已经批准Livmarli(maralixibat)上市,用于治疗1岁以上Alagille综合症(ALGS)儿童患者的胆汁淤积性瘙痒。新闻稿指出,Livmarli是用于治疗这一罕见肝脏疾病的首款FDA获批疗法。

Alagille综合症是一种罕见的遗传病,患者的胆管先天发育不良,导致胆汁在肝脏内积累,阻止肝脏正常工作。ALGS可累及肝脏,心脏,肾脏和中枢神经系统等身体器官。15%-47%的患者最终需要进行肝移植。严重瘙痒是该疾病的主要特征,在3岁左右的患者中最为常见。

Livmarli是一款口服的选择性顶端钠依赖性胆汁酸转运蛋白(ASBT)***,ASBT介导小肠内胆汁酸的吸收,并帮助其循环回肝脏。Livmarli可以使更多的胆汁酸随粪便排出,防止过量胆汁酸积累,控制与胆汁淤积性肝病相关的极度瘙痒。它曾经获得FDA授予的突破性疗法认定。

来源:新浪医药


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